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遗传性酪氨酸血症I型(HT1)由延胡索酰乙酰乙酸水解酶(FAH)功能丧失引起,FAH是酪氨酸分解代谢途径中的第五个酶,其功能缺失会导致有毒代谢物在体内堆积,所以HT1患者会有严重的肝肾损伤问题,甚至会患肝癌。

在药物研发中,原料药晶型研究贯穿始终,其中有一个无法绕开的问题:API在复杂工艺与辅料环境中,是否仍能保持晶型稳定?转晶一旦发生,可能直接影响药品的生物利用度、稳定性。

RAS是肿瘤中最常见的致癌驱动基因之一,其突变会导致细胞持续增殖。针对RAS的靶向治疗长期面临挑战。近年来发展出的三复合物抑制剂(TCI)是一种新型分子胶药物,其作用方式是结合处于激活状态的RAS蛋白,并同时招募细胞内的亲环蛋白A(CYPA),三者形成一个人工三元复合物。这个复合物会阻断RAS与下游效应蛋白(如RAF)的结合,从而抑制致癌信号。

右莰醇(又称右旋龙脑、天然冰片),作为双环单萜手性小分子的典型代表,是神经保护、抗炎类创新药研发中的核心药效成分。它不仅是天然冰片的关键活性物质,更凭借优异的血脑屏障穿透性和多重药理活性,被成功应用于缺血性脑卒中治疗等国家1类新药中。除在医药创新领域价值突出外,右崁醇在药妆、日化、食品等多个下游领域也展现出广阔的应用前景。
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