
9p21染色体区域的大片段缺失在多种癌症中十分常见。当该区域的抑癌基因CDKN2A丢失时,相邻的MTAP和FOCAD基因通常也共同缺失。其中,FOCAD缺失约占所有MTAP缺失肿瘤的三分之一,在非小细胞肺癌、胰腺癌等难治性癌症中尤为突出。

在贴剂仿制药的长期稳定性研究中,面临的核心问题不仅是“是否有析晶”,更是“自制制剂的析晶行为是否与参比制剂一致”——若两款制剂在同等条件下均出现析晶现象,只要析出物的成分、晶型及形貌特征一致,就证明二者的稳定性行为具有可比性

大麻的医学应用历史跨越千年,唐代《本草拾遗》和古罗马《药物论》中,就已经记载了它具有镇痛与情绪调节的价值;现代研究进一步证实,大麻缓解疼痛、改善焦虑抑郁的效应主要源于其对内源性大麻素系统的调控。
粉末X射线衍射(PXRD)是药物晶型一致性评价的核心手段,自制样品的PXRD谱图是否与目标药用晶型一致,直接关系到药物生物等效性、稳定性与临床疗效等核心要素,更是药品审评审批的关键考察项。
天然产物结构多样、具有多靶点调节的生物活性,是新药发现的重要来源。明确天然产物的作用靶点,可以将传统经验用药转化为机制驱动的精准医疗,为药物研发和转化医学提供关键突破口。
在仿制药的工艺开发中,参比制剂反向工程是绕不开的关键一步,其中,辅料的内外加方式直接影响工艺路线的选择和生物等效性风险的控制。
轴突退行性病变是多种神经系统疾病的共同病理特征,SARM1作为调控轴突退化的核心NAD + 水解酶,正常生理状态下其处于自抑制构象;但是当细胞受损时,NAD+ 水平下降、烟酰胺单核苷酸(NMN)累积,会触发 SARM1 激活并快速降解 NAD+,最终引发轴突退行性病变和细胞死亡。因此,抑制SARM1被认为是治疗多种神经退行性疾病的潜在策略。
各位同行,喝杯咖啡的时间,我们来聊聊一个让人“头秃”的制剂难题。乳膏状制剂中API占比较低的情况下(通常情况下占比小于1%),如何鉴定出它的晶型?
数据显示,1981-2019年间FDA批准的 1181 种小分子药物中,68% 直接或间接来源于天然产物。它们具有丰富的结构多样性、多手性中心特征,是探索治疗靶点与药理机制的关键研究工具,更是抗感染、抗肿瘤、神经退行性疾病等领域药物研发的重要资源基础。
CRISPR-Cas9是当前应用最广泛的基因编辑工具,但其脱靶效应仍是制约其治疗应用的主要瓶颈。虽然已有多种高保真Cas9变体被开发出来,但这些设计大多基于线性DNA底物,忽略了细胞内DNA天然的拓扑结构。
GPR61 是主要表达于垂体和大脑食欲调节中枢的A类孤儿G蛋白偶联受体,其与食欲和体重调节、儿童肥胖及2型糖尿病密切相关,是恶病质、肌少症等食欲缺乏相关疾病的潜在治疗靶点。
对于药物研发而言,单晶X射线衍射是确证分子结构、绝对构型的“金标准”。
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